[FETV=강성기 기자] 전통 제약사들이 블루오션으로 부상한 희귀질환 치료제(희귀의약품) 개발에 열을 올리고 있다. 관련업계에 따르면 국내 전통 제약사들이 희귀의약품을 미래 먹거리로 낙점하고 개발에 속도를 내고 있다. 

희귀병은 나라별로 다소 차이가 있다. 환자를 기준으로 미국은 20만 명, 우리나라는 2만 명 미만이면 희귀질환으로 구분된다. 따라서 희귀의약품은 소수의 한자에게만 적용되기 때문에 그동안 경제성이 없다는 이유로 제약사들이 개발을 꺼려왔다. 그러나 개발에 성공할 경우, 막대한 독점적 지위를 누릴 수 있어 관련 업계의 관심이 증폭되고 있다. 

또 희귀의약품은 임상시험 비용을 30% 절감할 수 있고, 지정에 성공할 경우 임상 보조금을 지원받는 등 다양한 혜택이 주어진다. 

미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간 시장 독점 등의 혜택이 제공된다. 국내에서는 4년간의 시장 독점권이 부여된다. 

글로벌 시장조사기관 이밸류에이트 파마는 전 세계 희귀의약품 시장이 2021년 1600억 달러에서 연평균 12% 성장해 2026년엔 2800억 달러에 달할 것으로 전망했다. 

전통 제약사들이 희귀의약품 개발에 나서고 있는 가운데 GC녹십자가 가장 활발한 움직임을 보이고 있다. 

GC녹십자와 한미약품은 미국 FDA로부터 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’에 대한 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 최근 승인받았다.

LA-GLA는 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생하는데 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는데 LA-GLA는 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했다. 이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

또 GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 중증 희귀질환인 산필리포증후군A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'를 개발 중이다

지난 5월 미국 FDA로부터 1상 IND 승인과 지난 7월 국내 IND 승인을 받은데 이어 지난달 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 승인으로 'GC1130A'의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적되면서 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 

이어 유한양행이 고셔병 치료제 'YH35995' 개발에 박차를 가하고 있다. 고셔병은 유전적 변이로 인해 특정 효소가 결핍돼 체내에 지방질이 축적되는 희귀질환이다. 경구 투여용으로 개발 중인 약물로 현재 임상 1상중이다. 

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자로부터 도입한 파이프라인으로, 고셔병 환자의 체내에 축적되는 중성 당지질인 '글루코실세라마이드'의 생성을 억제하는 기전의 저분자 화합물이다. 

이밖에 대웅제약이 세계 최초 신약(First-in-class)으로, 특발성 폐섬유증 신약 ‘베르시포로신’을 개발 중이다. 베르시포로신은 대웅제약이 자체 기술로 개발 중인 세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약이다.